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symbol	name	市場	産業/業種	事業概要
FULC		NASDAQ National Market System	医療関連（Health Care）バイオテクノロジー & メディカルリサーチ	フルクラム・セラピューティクス（Fulcrum Therapeutics Inc）は、米国を拠点とする臨床段階のバイオ医薬品企業である。【事業内容】遺伝的に定義された希少疾患の患者の生活改善に焦点を当てる。遺伝子発現を調節して既知の遺伝子誤発現の根本原因を治療できる薬物標的を特定する製品エンジンを開発する。また、筋肉障害、中枢神経系障害、血液障害の根本原因の...
HCOp		NASDAQ National Market System	医療関連（Health Care）	イマラは米国のバイオ製薬会社。異常ヘモグロビン症として知られるヘモグロビンの遺伝性疾患に苦しむ患者向けの治療薬の開発および商品化を目指す。同社の主要なパイプラインであるIMR-687は鎌状赤血球症（SCD)とサラセミア治療の経口薬。本社所在地はマサチューセッツ州ボストン。...
IMRA		NASDAQ National Market System	医療関連（Health Care）バイオテクノロジー & メディカルリサーチ	イマラ（Imara Inc.）は、臨床段階のバイオ医薬品会社である。【事業内容】ヘモグロビンのまれな遺伝性疾患に苦しむ患者を治療するための治療薬を開発、商業化する。製品パイプラインには、鎌状赤血球症（SCD）及びベータサラセミアの1日1回経口投与で疾患を改善する可能性のあるIMR-687が含まれる。IMR-687は、ホスホジエステラーゼ9（PDE9）の選択的...
KROS		NASDAQ National Market System	医療関連（Health Care）バイオテクノロジー & メディカルリサーチ	ケロス・セラピューティクス（Keros Therapeutics Inc.）は、臨床段階のバイオ医薬品を提供する会社である。【事業内容】血液学的と筋骨格障害に苦しむ患者の治療法の発見、開発及び商業化に焦点を当てる。タンパク質治療薬候補であるKER-050は、骨髄異形成症候群（MDS）と骨髄線維症の患者の低血球数、または貧血や血小板減少症などの血球減少症の治療...
KRTX		NASDAQ National Market System	医療関連（Health Care）バイオテクノロジー & メディカルリサーチ	カルナ・セラピューティクス(Karuna Therapeutics Inc.)は臨床段階のバイオ医薬品会社である。【事業内容】同社は、精神神経疾患の障害を解消するための治療法の開発に注力する。同社の主力製品の候補である｢KarXT｣は、中枢神経系（CNS）と多種の末梢組織の両方に存在するムスカリン受容体の経口モジュレーターである。統合失調症患者の急性精神病の...
MORF		NASDAQ National Market System	医療関連（Health Care）医薬品	モルフィック・ホールディング(Morphic Holding Inc)は、バイオ医薬品会社である。【事業内容】同社は、主に潜在的なファーストクラス経口小分子インテグリン治療薬のパイプラインの発見・開発に取り組む。インテグリンは、複数の承認された注射可能な大ヒット薬を含む標的クラスで、自己免疫、心血管疾患および代謝性疾患、線維症および癌を含む重篤な慢性疾患を治...
STOK		NASDAQ National Market System	医療関連（Health Care）バイオテクノロジー & メディカルリサーチ	ストーク･セラピューティクス(Stoke Therapeutics Inc)は、遺伝病の治療法を開発するバイオテクノロジー会社である。【事業内容】同社は、重篤な遺伝病の治療用の遺伝子発現を増加させるためにリボ核酸（RNA）スプライシングを標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチド薬を開発する。同社は、遺伝子発現の標的増強をもたらすために核遺伝子出力の標的増強（...
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