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| symbol | name | 市場 | 産業/業種 | 事業概要 |
|---|---|---|---|---|
| ABEO | Abeona Therapeutics Inc. | NASDAQ Small Cap | Major Pharmaceuticals 医療関連（Health Care） バイオテクノロジ―_ | アベオナ・セラピューティクス(Abeona Therapeutics Inc.)は希少遺伝性疾患の新規遺伝子治療法を開発する臨床段階のバイオ医薬品会社である。【事業内容】同社の主導プログラムには、劣性栄養障害性表皮水疱症(RDEB)向けの遺伝子矯正皮膚移植片EB-101及びサンフィリッポ症候群A型（MPS IIIA）向けのアデノ随伴ウイルス(AAV)ベース... |
| ADVM | Adverum Biotechnologies Inc. | NASDAQ National Market System | Biotechnology: Biological Products (No Diagnostic | Adverum Biotechnologies Inc. is a clinical-stage gene therapy company targeting unmet medical needs in serious rare and ocular diseases. Adverum has a robust pipeline that include... |
| AGTC | Applied Genetic Technologies Corporation | NASDAQ National Market System | Biotechnology: Biological Products (No Diagnostic | Applied Genetic Technologies Corporation is a clinical-stage biotechnology company. The Company develops gene therapy products designed to manage the lives of patients with severe... |
| AVRO | AVROBIO Inc. | NASDAQ National Market System | Biotechnology: Biological Products (No Diagnostic | AVROBIO Inc. is a clinical stage gene therapy company. The Company is focused on developing curative ex vivo lentiviral-based gene therapies to treat rare diseases following a sin... |
| BL | BlackLine Inc. | NASDAQ National Market System | Computer Software: Prepackaged Software 医療関連（Healt | ブラックライン(BlackLine Inc.)は持株会社である。【事業内容】同社は会計・財務事業の自動化と合理化をさせるために設計されたクラウドベースのソフトウェアプラットフォームを提供する。そのプラットフォームは財務終了、口座調整、会社間会計及び統制保証などの会計処理へサポートを提供し、統制勘定・タスク管理・取引マッチング・ジャーナルエントリ・分散分析・... |
| BLUE | bluebird bio Inc. | NASDAQ National Market System | Biotechnology: Biological Products (No Diagnostic | ブルーバード(bluebird bio Inc.)は臨床開発段階にあるバイオテクノロジー企業であり、重症及び癌の遺伝子治療の開発に集中する。【事業内容】同社はレンチウイルスに基づく遺伝子治療と遺伝子編集機能を通じて、これらの分野におけるさまざまなアプリケーションを備えた統合製品プラットフォームを作成した。同社の複数の遺伝病に対する遺伝子臨床プログラムは輸血... |
| BOLD | Audentes Therapeutics Inc. | NASDAQ National Market System | Biotechnology: Biological Products (No Diagnostic | オーデンツ･セラピューティクス(Audentes Therapeutics Inc)は単一遺伝子欠陥に起因する疾患治療の遺伝子治療製品の開発･商業化に従事するバイオ医薬品会社である。【事業内容】同社の候補薬ポートフォリオはX連鎖性筋細管ミオパシー(XLMTM)治療のAT132、クリグラー･ナジャー症候群(Crigler-Najjar)治療のAT342、ポン... |
| BXLT | NYSE（ニューヨーク証券取引所） | 医療関連（Health Care） ― | ― バクスアルタは米国のバイオ医薬品メ―カ―。血友病及びその他の出血性疾患、免疫不全、アンチトリプシン欠損症、熱傷性ショック、その他の慢性・急性疾患の治療薬の開発・製造・販売に注力。また、腫瘍学及び遺伝子治療やバイオシミラ―など、新しい領域にも事業を展開。本社はイリノイ州ディアフィ―ルド。... | |
| EIGR | Eiger BioPharmaceuticals Inc. | NASDAQ National Market System | Biotechnology: Biological Products (No Diagnostic | Eiger BioPharmaceuticals Inc. formerly Celladon Corporation is a clinical-stage biopharmaceutical company. The Company is focused on the development and commercialization of produ... |
| FBIO | Fortress Biotech Inc. | NASDAQ Small Cap | Major Pharmaceuticals 医療関連（Health Care） 医薬品 | フォートレス・バイオテック(Fortress Biotech Inc.) は新規医薬品とバイオテクノロジー製品を取得、開発、および商業化するバイオ医薬品会社である。【事業内容】特定の子会社を通じて製品を開発し、商品化する。Fortressには、免疫腫瘍学、血液学、遺伝子治療、疼痛管理、希少疾患及び皮膚科の6つの治療領域を対象とした、4つの商業ステージプログ... |
| FIXX | Homology Medicines Inc. | NASDAQ National Market System | Major Pharmaceuticals 医療関連（Health Care） 医薬品 | Homology Medicines Inc. is a genetic medicines company translating gene editing and gene therapy technology into treatments for patients with rare diseases. The Company is focused... |
| GNPX | Genprex Inc. | NASDAQ Small Cap | Major Pharmaceuticals 医療関連（Health Care） バイオテクノロジ―_ | Genprex Inc. is a clinical stage gene therapy company. The Company is focused on developing cancer-based upon its novel proprietary technology platform including its initial produ... |
| KRYS | Krystal Biotech Inc. | NASDAQ Small Cap | Biotechnology: Biological Products (No Diagnostic | Krystal Biotech Inc. is a gene therapy company. The Company is engaged in developing and commercializing novel treatments for patients suffering from dermatological diseases. The ... |
| MGTX | MeiraGTx Holdings plc | NASDAQ National Market System | Biotechnology: Biological Products (No Diagnostic | メイラ・ジー・ティー・エックス・ホールディングス（MeiraGTx Holdings plc）は臨床段階の遺伝子治療事業に従事する会社である。【事業内容】同社は、一連の遺伝性疾患及び後天性疾患の遺伝子治療技術を開発する。同社は主に、遺伝性失明症、口腔乾燥症、頭頸部癌の放射線治療、及び甲状腺機能低下症（ALS）などの神経変性疾患を含む眼疾患の治療法開発に従事... |
| NITE | Nightstar Therapeutics plc | NASDAQ National Market System | Biotechnology: Biological Products (No Diagnostic | Nightstar Therapeutics PLC formerly Nightstar Therapeutics Limited is a clinical-stage gene therapy company. The Company is focused on developing and commercializing novel one-tim... |
| ONCE | Spark Therapeutics Inc. | NASDAQ National Market System | Biotechnology: Biological Products (No Diagnostic | スパーク・セラピューティックス(Spark Therapeutics Inc.)は遺伝子治療会社である。【事業内容】同社は主に、孤児性疾患の治療に従事する。同社は複数のまれな盲検化条件、血液学的障害および神経変性疾患を標的とする製品候補のパイプラインを有する。そのパイプラインには、Phase I/II臨床試験にあるChoroideremia（CHM）を対象... |
| QURE | uniQure N.V. | NASDAQ National Market System | Major Pharmaceuticals 医療関連（Health Care） バイオテクノロジ―_ | Uniqure NV is a gene therapy company based in the Netherlands. The Company is engaged in the discovery development and commercialization of single treatments with curative results... |
| RGNX | REGENXBIO Inc. | NASDAQ National Market System | Biotechnology: Biological Products (No Diagnostic | レジェンクスバイオ(REGENXBIO Inc.)は臨床段階のバイオテクノロジー会社である。【事業内容】同社の遺伝子治療製品候補は遺伝子欠損への対処、治療用タンパク質または抗体の生産を可能にするために、遺伝子を細胞に送達するように設計される。同社は代謝性疾患、神経変性疾患及び網膜疾患の治療領域にわたって製品候補を開発する。製品候補であるRGX-314は湿潤... |
| SGMO | Sangamo Therapeutics Inc. | NASDAQ National Market System | Biotechnology: Biological Products (No Diagnostic | サンガモ・セラピューティクス(Sangamo Therapeutics Inc)（旧名:Sangamo BioSciences Inc）は臨床病期のバイオ技術会社である。【事業内容】同社は化学を、ゲノム編集、遺伝子治療、遺伝子調節及び細胞治療にある同社のプラットフォーム技術を利用することによって患者の生活を変化させるゲノム療法への転換に従事する。同社は臨床... |
| SLDB | Solid Biosciences Inc. | NASDAQ National Market System | Biotechnology: Biological Products (No Diagnostic | ソリッド・バイオサイエンス(Solid Biosciences Inc.)（旧名：Solid Biosciences、LLC）はライフサイエンス企業である。【事業内容】同社はデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療法の開発に注力する。同社はDMDを対象とした遺伝子治療、疾患修正療法、補助デバイスを開発する。矯正療法プラットフォームはDMD用遺伝子治療... |
| TOCA | Tocagen Inc. | NASDAQ National Market System | Major Pharmaceuticals 医療関連（Health Care） バイオテクノロジ―_ | トカジェン(Tocagen Inc.)は臨床段階のがん選択的遺伝子治療会社である。【事業内容】同社はがんに対する患者の免疫システムを活性化するように設計された製品候補の開発に従事する。がん選択的遺伝子治療プラットフォームは治療遺伝子をがん細胞のデオキシリボ核酸（DNA）に選択的送達するように設計されたレトロウイルス複製ベクター（RRV）上に構築される。主要... |
| VICL | Vical Incorporated | NASDAQ Small Cap | Biotechnology: Biological Products (No Diagnostic | バイカル(Vical Incorporated)は重篤または致命的な疾患の予防・治療向けに、自社のデオキシリボ核酸(DNA)送達技術(遺伝子治療技術)に基づくバイオ医薬品製品を研究・開発する。【事業内容】同社は感染症及び癌分野において、実施中の独立した臨床・前臨床開発プログラムを3つ有する。其の中には、同社のアロベクチン免疫療法を転移性メラノーマの患者に応... |
| VYGR | Voyager Therapeutics Inc. | NASDAQ National Market System | Biotechnology: Biological Products (No Diagnostic | ボイジャー・セラピューティクス(Voyager Therapeutics Inc.)は臨床段階の遺伝子治療会社である。【事業内容】同社は中枢神経系（CNS）疾患患者向け治療法の開発を行う。同社のパイプラインは進行性パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の単一遺伝子病、ハンチントン病、フリードライヒの運動失調、前頭側頭型認知症・アルツハイマー病及び慢性... |
| WVE | WAVE Life Sciences Ltd. | NASDAQ National Market System | Major Pharmaceuticals 医療関連（Health Care） バイオテクノロジ―_ | ウェーブ・ライフ・サイエンス（WAVE Life Sciences Ltd.）は遺伝子医薬品会社である。【事業内容】同社は合成化学薬品開発プラットフォームを通じて遺伝的定義された疾患向けの核酸治療候補製品パイプラインを設計、開発と商業化する。同社は疾患を促進するタンパク質の発現または機能不全の変異体タンパク質の産生を機能性タンパク質の産生に変換するために遺... |
| ANCN | NASDAQ Small Cap | 医療関連（Health Care） | アンキアーノ・セラピューティクスはイスラエルのバイオ医薬品メーカー。臨床段階で、がん関連疾病の治療薬の発見・開発・商品化に従事する。ヘブライ大学の協力の下、非筋肉侵襲性の膀胱がんの遺伝子治療のパイプラインを保有する。また、さまざまなヒト腫瘍の治療に有効な新薬の開発も手掛ける。本社所在地はエルサレムおよび米国マサチューセッツ州ケンブリッジ。... | |
| LOGC | NASDAQ National Market System | 医療関連（Health Care） 医薬品 | ロジックバイオ・セラピューティックス（LogicBio Therapeutics Inc.）はゲノム編集会社である。【事業内容】同社は、医療ニーズを満たさない患者の希少疾患を治療する薬剤の開発を行う。同社のGeneRideテクノロジープラットフォームは、安定遺伝子を患者のゲノムに組み込んで安定した治療効果を提供するように設計される。小児患者における珍しい肝障... | |
| BBIO | NASDAQ National Market System | 医療関連 （Health Care） 医薬品 | ブリッジバイオ･ファーマ(BridgeBio Pharma Inc.)は特徴付けられた遺伝病を標的とする医薬品の発見･開発を行う会社である。【事業内容】同社の製品プラットフォームは、メンデル療法、腫瘍学、遺伝子治療の3つの主要カテゴリに分類される。同社のパイプラインプログラムには、早期発見から後期開発までの製品候補が含まれる。同社の製品は、BBP-265、B... | |
| PRVL | NASDAQ National Market System | 医療関連 （Health Care） バイオテクノロジー & メディカル リサーチ | プリヴェイル･セラピューティクス(Prevail Therapeutics Inc.)は遺伝子治療会社である。【事業内容】同社は、神経変性疾患患者のためのアデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療法を開発･商品化する。同社は、遺伝子治療を遺伝的に定義された患者グループの研究によって、神経変性への精密医療アプローチの適用に取り組む。同社のリードプログラムは... | |
| symbol | name | 市場 | 産業/業種 | 事業概要 |